第5章药品的临床评价方法与应用 一、最佳选择题

1、上市后药品再评价阶段属于 A、Ⅰ期临床试验 B、Ⅱ期临床试验 C、Ⅲ期临床试验 D、Ⅳ期临床试验 E、Ⅵ期临床试验 答案:D 解析:

药品临床评价可分为两个阶段，即上市前、上市后药品临床再评价阶段。上市前要经过三期(Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期)临床试验；批准上市后还要经过Ⅳ期临床试验即为上市后药品再评价阶段。

2、Ⅰ期临床试验阶段，试验样本数为多少例 A、小于10例 B、20～30例 C、200～300例 D、1000～3000例 E、大于2000例 答案:B 解析:

Ⅰ期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验阶段。观察人体对于新药的耐受程度和药动学，为制订给药方案提供依据。试验对象主要为健康志愿者，试验样本数一般为20～30例。

3、Ⅱ期临床试验需要多中心试验，即进行试验的医院的数目必须是 A、在1个及1以上 B、2个及2个以上 C、在3个及3个以上 D、在4个及4个以上 E、在5个及5个以上 答案:C 解析:

Ⅱ期临床试验：治疗作用的初步评价阶段。初步评价药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性；为Ⅲ期临床试验研究的设计和给药剂量方案的确定提供依据，试验对象为目标适应症患者，试验样本数多发病不少于300例，其中主要病种不少于100例，要求多中心即在3个及3个以上医院进行。

4、Ⅳ期临床试验是在广泛使用条件下，考察药品疗效和不良反应，样本数常见病不少于 A、100例 B、300例 C、1000例 D、2000例 E、3000例 答案:D

解析:

Ⅳ期临床试验：上市后药品临床再评价阶段。试验样本数常见病不少于2000例。 5、药品临床评价具有“公正性和科学性”是基于 A、应用医药学理论和实践的前沿知识 B、药品临床评价重在实践 C、在多学科新进展基础上进行

D、药品临床评价采用多中心、大样本、随机、双盲、对照的方法，经数理统计得出结论 E、药品临床评价将疗效、不良反应、给药方案和价格一并进行比较 答案:D 解析:

公正性和科学性 药品临床评价是一项实事求是的工作，必须讲究科学性和诚信，须强调公平和公正。评价结论不能受行政领导、制药公司和医药代表等各方面的干预和干扰。为了防止偏倚，在药品临床评价中强调采用循证医学的手段，不能单凭少数人和单位的临床经验；而是应该要求以多中心、大样本、随机、双盲、对照的方法，运用正确数据统计得出结论。 6、Ⅱ期临床试验是对治疗作用的初步评价，多发病例应不少于 A、20～30例 B、100例 C、200例 D、300例 E、500例 答案:D 解析:

Ⅱ期临床试验：治疗作用的初步评价阶段。初步评价药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性；为Ⅲ期临床试验研究的设计和给药剂量方案的确定提供依据，试验对象为目标适应症患者，试验样本数多发病不少于300例，其中主要病种不少于100例，要求多中心即在3个及3个以上医院进行。

7、根据循证医学研究，与利尿剂和β受体阻滞剂相比，硝苯地平可有效降低血压，但可能增加何种危险

A、心肌梗死和死亡 B、心动过缓 C、肾衰竭

D、肝功能不全 E、骨髓抑制 答案:A 解析:

硝苯地平为第一代短效钙拮抗剂，曾广泛用于治疗高血压，降压效果很好，也无明显的肝、肾毒性，该药还被推广用于治疗急性心肌梗死、不稳定型心绞痛和心力衰竭。20世纪90年代中期人们才从病例对照研究和荟萃分析中发现，与利尿剂和β受体阻滞剂相比，硝苯地平可有效降低血压，但可能增加心肌梗死和死亡的危险，剂量越大，风险的增加越明显。使用硝苯地平治疗心肌梗死、心力衰竭，以及在无β受体阻滞剂作为基础的情况下单独使用硝苯地平治疗不稳定型心绞痛是危险的。以往临床应用只看到它的降压作用和无明显肝、肾毒性，而循证医学评价提供了这类药物的远期效应和重大事件。 8、药品上市前的安全性信息不包括 A、毒理学

B、致癌、致畸 C、不良反应 D、禁忌证

E、药物相互作用 答案:E 解析:

药品上市前的安全性信息 包括药品的毒理学、致癌、致畸和生殖毒性，不良反应、禁忌证等，新药临床试验期间，用药单一，用于特定目标人群和针对唯一的适应证，对于出现的不良事件较好归因。但上市前临床研究样本量相对较小，患者受试范围较窄，观察时期有限，一些发生率较低或迟发的不良反应难以观察到。

9、药物治疗的效果不以货币为单位表示，而是用其他量化的方法表达治疗目的药物经济学评价方法是 A、最小成本法 B、最大成本法 C、成本效果分析 D、成本效益分析 E、成本效用分析 答案:C 解析:

成本-效果分析：与成本-效益分析的差异在于，药物治疗的效果不以货币为单位表示，而是用其他量化的方法表达治疗目的，如延长患者生命时间等。

10、可以为总体医疗费用的控制和医疗资源优化配置提供基本信息的经济学研究评价是 A、最小成本法 B、最大成本法 C、成本效果分析 D、成本效益分析 E、成本效用分析 答案:A 解析:

最小成本分析，用于两种或多种药物治疗方案的选择，虽然只对成本进行量化分析但也需要考虑效果，这是最小成本分析与成本分析的区别，因为成本分析仅关注投入成本。最小成本分析可以为总体医疗费用的控制和医疗资源优化配置提供基本信息。 11、一个安全、有效、稳定、经济的药品，其基本前提必须是 A、临床急需 B、有明确适应症 C、质量合格

D、有明确使用对象 E、有权威机构研发 答案:C 解析:

一个安全、有效、稳定、经济的药品，其基本前提必须是质量合格。控制药品质量的标准一般包括法定标准、企业标准和研究用标准三类。 12、药物经济学研究的4种方法主要差别在于 A、用药成本的不同测量上

B、计算不同类型的成本

C、对于用药结果的不同测量 D、所采用的实验研究方法不同 E、研究对象不同 答案:C 解析:

药物经济学研究的四种方法主要差别在于对用药结果的不同测量上，每种方法各有其优缺点。

13、在考虑患者主观满意程度的基础上，比较不同治疗方案的经济合理性，应选用的药物经济学研究方法是 A、成本效益分析 B、成本效果分析 C、成本效用分析 D、最小成本分析 E、最大效益分析 答案:C 解析:

成本-效用分析：是更细化的成本效果分析，效用指标是指患者对某种药物治疗后所带来的健康状况的偏好（即主观满意程度），主要为质量调整生命年（QALY）或质量调整预期寿命两种，分别是生命年数或预期生命年数乘以这段时间内的健康效用值（权重值也即它不仅关注药物治疗的直接效果，同时关注药物治疗对患者生活质量所产生的间接影响，着重与分析医疗成本与患者生活质量提升的关系。

14、以下有关“循证医学的证据分级”的叙述中，正确的是 A、A级为不确定的结论

B、B级为Ⅴ级临床研究的结论或任何级别多个研究有矛盾或不确定的结论 C、C级为Ⅳ级临床研究的结论或Ⅱ、Ⅲ级临床研究的推论

D、D级为结果一致的Ⅱ、Ⅲ级临床研究结论或Ⅰ级临床研究的推论 E、E级为结果一致的Ⅰ级临床研究结论 答案:C 解析:

2001年英国Cochrane中心联合循证医学和临床流行病学领域最权威的专家，根据研究类型分别制定了详细的分级并沿用至今。 推荐强度分A～D四级：

A.结果一致的Ⅰ级临床研究结论

B.结果一致的Ⅱ、Ⅲ级临床研究结论或Ⅰ级临床研究的推论 C.Ⅳ级临床研究的结论或Ⅱ、Ⅲ级临床研究的推论

D.Ⅴ级临床研究的结论或任何级别多个研究有矛盾或不确定的结论。 证据级别分别是：

1a同质RCT的系统评价 1b单个RCT(可信区间窄) 1c全或无病案系列

2a同质队列研究的系统评价

2b单个队列研究(包括低质显RCT，如随访率<80%) 2c结果研究，生态学研究